للام .. ماذا تعرفين عن مرض الطفل الفقاعة

ماذا تعرفين عن مرض الطفل الفقاعة

ماذا تعرفين عن مرض الطفل الفقاعة

عزل الاطفال المصابين

عزل الاطفال المصابين

العلاج الجيني امل جديد امام المرضى

العلاج الجيني امل جديد امام المرضى

على الرغم من ان مرض " الطفل الفقاعة " او ما يُعرف بمرض " العوز المناعي المشترك الشديد " هو مرض وراثي نادر، حيث يصيب طفل لكل 100,000 حول العالم، الا ان معدل الاصابة به ترتفع في المناطق ذات المعدلات الاعلى في زواج الاقارب، و قد تصل احيانا الى نسبة 75% في حال وجود قرابة بين الابوين. 

تسمية مرض " الطفل الفقاعة "
يُعرف بمرض " العوز المناعي المشترك الشديد " ويعرف ايضا بـ " غياب الخلايا الليمفاوية " او " متلازمة جلينزمان-رينكر " او " عدم التنسج الليمفاوي بالغدة الصعترية " ، اما الاسم الشائع له فهو مرض " الطفل الفقاعة "  ، حيث ترجع هذه التسمية الى قصة الطفل ( ديفيد فيتر ) المصاب بالمرض و الذي تم احتجازه في فقاعة لتعزله عزلا تاما عن البيئة المحيطة لتقليل فرصة تعرضه لاي نوع من انواع العدوى. 

مرض " الطفل الفقاعة "
هو اضطراب وراثي نادر، ويعد من اشد انواع امراض نقص المناعة، لان الرضع الذين يولدون به يعانون من ضعف شديد في اجهزتهم المناعية يستلزم بقائهم في بيئة خالية من اي جراثيم.

و يتسبب هذا المرض في غياب بعض خلايا الجهاز المناعي (الخلايا اللمفاوية تي، بي، والخلايا القاتلة الطبيعية)، المسؤولة عادة عن حماية الجسم من هجمات البكتيريا، و يتضمن المرض خلل في استجابة الاجسام المضادة و ذلك اما بسبب خلل في الخلايا المناعية (بي)، او في وظيفة الخلايا المناعية (تي المساعدة).

و غالبا ما يتعرض مرضى عوز المناعة المشترك الى عدوى بكتيرية، فيروسية او فطرية في عمر مبكر جدا، و تظهر عليهم اعراض عدوى الرئة، الاسهال المزمن، عدوى الاذن، ذات الرئة، عدوى كانديد الفم و فشل النمو، و في حالة عدم تقديم العلاج المناسب للمريض، كزرع نخاع عظام من متبرع، فان الموت بسبب العدوى غالبا ما يحدث في السنة الاولى من عمر الطفل.

اول علاج جيني للاطفال
في خطوة متميزة صوب استخدام التكنولوجيا الرائدة في علاج الجينات المعيبة، حمل خبر طبي جديد املا كبيرا امام المرضى المصابين بهذا المرض، حيث وافق الاتحاد الاوروبي على تداول اول علاج جيني للاطفال في العالم من انتاج شركة جلاكسو سميثكلاين و علماء ايطاليين. 

و من المتوقع ان يساهم هذا العلاج الجيني الذي يطلق عليه اسم ( ستريمفيليس ) علاجا ممكنا للاطفال  الذين يعانون من مرض " الطفل الفقاعة ". 

يُذكر بان العلاج الجيني ( ستريمفيليس ) هو ثاني علاج جيني يحصل على الموافقة في اوروبا بعد ( جليبرا ) و هو من انتاج شركة يونيكيور الذي يعالج اختلالا نادرا في الدم لدى البالغين، علما بان موافقة الاتحاد الاوروبي على العقار كانت متوقعة بعد الاراء الايجابية من الوكالة الاوروبية للادوية الشهر الماضي، بينما لم تمنح ادارة الاغذية و العقاقير الامريكية موافقتها بعد على اي علاج جيني، على الرغم من وجود اعداد متزايدة من شركات التكنولوجيا الحيوية الامريكية التي تعكف على تطوير علاجات من هذا النوع.